摘要

目的观察补气益精生血方药对中间型β地中海贫血(β地贫)患儿疗效及对关键红系反式作用因子的影响。方法采用随机对照双盲双模法将入选的β地贫患儿24例分为中药组11例及对照组10例,中药组口服黄芪、党参、龟板、当归颗粒及安慰剂片,对照组口服羟基脲片及安慰剂颗粒,疗程12周。观察2组血常规及胎儿血红蛋白(Hb F)比例等指标,并以实时荧光定量PCR反应检测BCL11A基因的转录表达水平。结果治疗后中药组血红蛋白值为(8.90±1.57)g/d L,对照组为(9.06±1.73)g/d L,2组比较无显著性差异(P>0.05),但2组治疗后Hb F均较治疗前有显著提升(P均<0.01)。中药组能显著下调BCL11A基因表达水平,由治疗前(0.34±0.11)copies下降至(0.18±0.13)copies(P<0.05),下调程度亦优于对照组(P<0.01)。结论补气益精生血法治疗小儿β地贫具有较好疗效,其分子机制可能与抑制BCL11A从而诱导胎儿血红蛋白生成有关。

关键词