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中国保健协会主办
[1] 山东第一医科大学(山东省医学科学院)生物医学科学学院
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因突变所致的遗传代谢病,可引发苯丙氨酸(Phe)蓄积及神经损伤。微生物治疗是对于PKU的一种新兴疗法,通过基因工程改造肠道细菌,在肠道内降解Phe以减少其吸收入血,核心策略包括酶替代疗法和局部作用。目前,多个团队开发了工程菌株通过表达相关酶及优化转运、代谢系统提升Phe降解效率。本文总结分析了新兴的基因工程菌株微生物治疗的研究现状,指出该领域尚存的问题并提出解决方案解决方案,旨在为推动PKU治疗的进一步发展提供参考。
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